2022年上半年美国FDA批准的19款新 [复制链接]

经药融云统计，年上半年，，此外还批准了1款细胞疗法，1款新冠疫苗，紧急批准了1款新冠中和抗体。

年上半年美国FDA批准的19款新药

01Quviviq

药品名称：daridorexant

商品名：Quviviq

研发企业：Idorsia(瑞士阿尔施维尔）

靶点：OXR1、OXR2

已上市适应症：失眠症

“Quviviq”（通用名：daridorexant）为一款治疗失眠症的药物，它是一种双重食欲素受体拮抗剂（OXR）。治疗机制是通过竞争性结合OXR1和OXR2，抑制食欲素信号功能从而阻断觉醒通路以抑制过度活跃的失眠状态。该项批准是基于3期临床试验，共入组名成年人，结果显示与安慰剂组相比，药物组在入睡时间、睡眠持续时间以及总睡眠时间都有显著改善。

02Cibinqo

药品名称：abrocitinib

商品名：Cibinqo

中文名称：阿布昔替尼

研发企业：辉瑞

靶点：JAK1

已上市适应症：特应性皮炎

中国最高研发阶段：批准上市

“Cibinqo”(abrocitinib)，是一种口服JAK抑制剂，用于治疗现有的全身疗法控制不充分的患有复发性中度至重度特应性皮炎的成人患者。临床3期结果显示：与安慰剂相比，药物组在疾病程度、疾病严重性及皮肤清洁程度上均有明显改善，且患者能在给药治疗两周后瘙痒症状得到快速缓解。该药在年已经在日本和欧洲获得了批准。

03Kimmtrak

药品名称：tebentafusp

商品名：Kimmtrak

研发企业：ImmunocoreLtd、MedisonPharmaLtd

靶点：CD3、HLA-A2、PMEL17

已上市适应症：葡萄膜黑色素瘤

“Kimmtrak”（tebentafusp）是融合T细胞受体和抗CD3免疫效应结构域的双特异性融合蛋白疗法。以TCR技术为基础，通过靶向黑色素细胞和恶性黑色素瘤表达的gp为目标，实现对癌细胞的靶向性杀伤。该药是美国首个被批准用于治疗“HLA-A*02:01阳性不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤”的药物也是首款获得FDA监管批准的T细胞受体（TCR）疗法。

04Vabysmo

药品名称：faricimab

商品名：Vabysmo

研发企业：罗氏

靶点：ANGPT2、VEGFA

已上市适应症：糖尿病性黄斑水肿、湿性年龄相关性黄斑变性

中国最高研发阶段：临床三期

“Vabysmo”（faricimab）是一款治疗新生血管（湿性）年龄相关黄斑退化（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的可注射眼用药物。该药为首款获FDA批准的眼科领域双特异性抗体疗法，通过选择性的阻断VEGF-A和血管生成素-2（Ang-2）两条关键致病通路达到治疗疾病的作用。在临床试验中，约半数受试者的注射间隔延长至4个月，与当前标准治疗方法相比（间隔2个月注射的aflibercept），视力获益达到非劣效性标准。

05Spikevax

药品名称：elasomeran

商品名：Spikevax

研发企业：ModernaInc

靶点：COVID19Spikeglycoprotein

已上市适应症：新型肺炎冠状病毒感染(COVID-19)

“Spikevax”是美国Moderna针对新型冠状病毒的mRNA疫苗，年12月18日，该疫苗获得FDA的紧急使用授权（EUA），用于预防18岁以上人群感染新冠病毒。年01月31日，FDA正式批准了该疫苗用于18岁以上的人群感染新冠病毒。

06Enjaymo

药品名称：Sutimlimab

商品名：Enjaymo

研发企业：Bioverativ

靶点：C1S

已上市适应症：自身免疫性溶血性贫血

“Enjaymo”（sutimlimab）是FDA批准的首款治疗冷凝集素病的单克隆抗体，剂型为注射剂，通过抑制红细胞的破坏（溶血），降低病人因溶血而致的红细胞（RBC）输血需求。该项批准是基于临床III期试验结果：Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点。该品曾获得孤儿药、突破疗法和优先审评资格，目前在日本已经获批上市，欧盟新药上市申请正在进行中。

07Bebtelovimab

药品名称：Bebtelovimab

研发企业：礼来

靶点：Sglycoprotein

已上市适应症：新型冠状病毒肺炎

年02月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准1种针对新冠病毒奥密克戎（Omicron）变体的新型单克隆抗体治疗方法Bebtelovimab的紧急使用授权,用于治疗轻度至中度COVID-19的成人和至少12岁的严重疾病高风险儿童患者。该机构的决定基于涉及多名COVID患者的一系列临床试验。

FDA表示单独接受bebtelovimab或与其他单克隆抗体治疗的患者的住院率和死亡率通常低于接受安慰剂的患者。FDA表示Bebtelovimab通过与导致COVID-19的病毒的刺突蛋白结合发挥作用，类似于其他已被授权用于治疗高危患者的单克隆抗体。对于严重COVID的高危人群来说，紧急使用授权是个好消息。Omicron的突变使一些以前可用的单克隆抗体治疗无效，使医生的治疗选择更少。bebtelovimab可能的副作用包括瘙痒、皮疹、输液相关反应、恶心和呕吐。

08Pyrukynd

药品名称：Mitapivat

商品名：Pyrukynd

研发企业：Agios

靶点：Pyruvatekinase

已上市适应症：丙酮酸激酶缺乏症溶血性贫血

年2月17日，FDA批准了Agios的mitapivat用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏的成人溶血性贫血（一种红细胞破坏速度大于生成速度的疾病）。该药获得孤儿药资格、快速通道和优先审查资格。

Mitapivat的有效性在两项研究中进行了评估。一项是随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，研究对象为80例未接受常规输血的成年PKD患者。另一项是单臂研究，研究对象为27例接受定期输血的成年PKD患者。

在随机研究中，mitapivat的有效性是基于血红蛋白反应，定义为研究开始时血红蛋白浓度增加≥1.5g/dL，并在≥2次评估中保持稳定。血红蛋白浓度是用于测量红细胞未被破坏的数量。在研究结束时，40%接受mitapivat治疗的患者出现血红蛋白反应，而接受安慰剂的患者中无人出现血红蛋白反应。

在单臂研究中，mitapivat有效性基于输血负担的减少，定义为在过去24周的治疗中，与患者的既往输血负担相比至少减少33%的红细胞单位。33%接受mitapivat治疗的患者实现了输血负担的减少，其中22%的参与者在过去24周的治疗中不需要任何输血。

09Carvykti

药品名称：Ciltacabtageneautoleucel（西达基奥仑赛）

商品名：Carvykti

研发企业：强生/传奇生物

靶点：BCMA

已上市适应症：多发性骨髓瘤

年02月28日由强生和传奇生物合作开发的BCMACAR-T产品Carvykti西达基奥仑赛，已获得美国FDA批准上市，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤，Carvykti是FDA批准的第2款靶向BCMA的CAR-T疗法。年05月26日，CARVYKTI(西达基奥仑赛)欧盟获有条件批准治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。

该批准基于关键的CARTITUDE-1研究的数据，这是一项在复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者中开展的开放标签、多中心、1b/2期研究，患者之前经过多种前期疗法治疗，如蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节药物（IMiD）、抗CD38抗体等。根据年在第63届美国血液学会（ASH）年会上发布的最新数据，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤患者进行近两年的随访中，总体缓解率为98%，严格意义上的完全缓解率为83%，两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%。至首次缓解的中位时间为一个月，至最佳缓解的中位时间为2.6个月，至完全缓解及以上的中位时间为2.9个月。

10Vonjo

药品名称：Pacritinib

商品名：Vonjo

研发企业：CtiBiopharma

靶点：CDK2/CSF1R/FLT3/IRAK1/JAK2

已上市适应症：多发性骨髓瘤

年02月28日CTIBioPharmaCorp.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准VONJO(pacritinib)用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化。

加速批准上市是基于VONJO在骨髓纤维化患者中的关键3期PERSIST-2研究的疗效结果。患者按1:1:1随机分配接受VONJOmg每日两次(BID)、VONJOmg每日一次(QD)或最佳可用疗法(BAT)。允许先前的JAK2抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于50×的患者队列中/L接受pacritinibmgBD治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有3%的患者脾脏体积减少了至少35%。作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在年年中取得结果。

11Ztalmy

药品名称：Ganaxolone

商品名：Ztalmy

研发企业：Marinus

靶点：GABAAR

已上市适应症：癫痫发作

年03月18日，MarinusPharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Ztalmy（ganaxolone）加奈索酮口服混悬剂用于治疗在2岁以上的患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。Ztalmy是首款获得FDA批准针对CDD患者群体的疗法。

这一批准是基于一项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验数据，共入组例患者。在治疗第28天时，试验达到了主要终点，Ztalmy组患者主要运动癫痫发作频率的中位降低幅度为30.7%（p=0.），安慰剂组为降低6.9%。在开放标签扩展研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者（n=48），主要运动癫痫发作频率中位降低幅度为49.6%。安全性上，该3期试验中，Ztalmy通常耐受良好，并显示与既往临床试验一致的安全性特征，最常见的不良事件为嗜睡。

12Opdualag

药品名称：Nivolumab/Relatlimab

商品名：Opdualag

研发企业：百时美施贵宝

靶点：LAG3/PD-1

已上市适应症：黑色素瘤

年03月18日，百时美施贵宝宣布美国FDA批准其First-in-class双免疫疗法Relatlimab+Nivolumab固定剂量组合Opdualag上市，治疗罹患不可切除或转移性黑色素瘤的成人和儿童（12岁及以上）患者。

Relatlimab是美国FDA批准的首款LAG-3抗体，也是近10年来针对全新免疫检查点获批的首款创新癌症免疫疗法。FDA本次对relatlimab的批准主要基于随机、双盲的Ⅱ/Ⅲ期临床试验RELATIVITY-。RELATIVITY-（CA-）是一项随机、双盲、II/III期研究，用于评估relatlimab联用Opdivo相较于Opdivo单药治疗既往未经治疗的转移性或不可切除的黑色素瘤患者。试验主要终点是无进展生存期(PFS)，次要终点是总生存期(OS)和客观缓解率(ORR)。共有例患者按1:1的比例随机接受relatlimab（mg）+Opdivo（mg）vsOpdivo（mg）进行静脉输注，每4周一次，直至疾病复发、出现不可接受的毒性或撤回知情同意。目前正在对次要终点OS和ORR进行随访。

Opdualag(nivolumabandrelatlimab-rmbw）每次注射价格为27,在疗效方面，Relatlimab–Opdivo组的中位无进展生存期为10.1个月，而Opdivo组为4.6个月。Relatlimab–Opdivo组的12个月PFS率为47.7%，而Opdivo组为36.0%。在安全性方面，Relatlimab–Opdivo组和Opdivo组分别有18.9%和9.7%的患者发生3级或4级治疗相关不良事件。

13Pluvicto

药品名称：lutetiumLuvipivotidetetraxetan

商品名：Pluvicto

研发企业：诺华

靶点：PSMA

已上市适应症：前列腺癌

年03月23日，诺华宣布，美国FDA已经批准该公司的靶向放射性配体疗法Pluvicto（lutetiumLuvipivotidetetraxetan）上市用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，这些患者先前已经接受过基于紫杉烷的化疗和雄激素受体信号通路抑制剂治疗。

这一批准是基于一项关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，与标准治疗相比，添加Pluvicto将患者的死亡风险降低38%，Pluvicto同时显著降低患者出现放射学疾病进展或死亡的风险。而且，在基线携带可评估疾病的患者中，Pluvicto组的总缓解率为30%，标准治疗对照组这一数值为2%

14Vivjoa

药品名称：Oteseconazole

商品名：Vivjoa

研发企业：Mycovia

靶点：CYP51

已上市适应症：外阴阴道念珠菌病

年04月26日，FDA